Генная терапия против слепоты

Пациенты с наследственным заболеванием сетчатки — амаврозом Лебера — могут сохранить зрение благодаря генной терапии. Амавроз Лебера возникает из-за генетического дефекта в одном из 19 связанных с ним генов. Дети рождаются с нормальным зрением, но через некоторое время рецепторные клетки сетчатки погибают, что приводит к полной слепоте. Новое лечение предполагает введение «правильной» версии гена с помощью вируса-вектора. Лечение не может восстановить потерянные клетки, но помогает сохранить оставшиеся, что позволяет людям с этим заболеванием обходиться без трости и собаки поводыря. В эксперименте положительный эффект отмечен у 27 человек из 29 участников, что составляет 93%.