На шаг ближе к генной терапии

Генная терапия, при которой дефектный ген вырезается и заменяется на новый — функциональный, до сих пор остается мечтой. После неудачных испытаний в 1999 году, когда 18-летний пациент с генетическим заболеванием печени погиб от осложнений, на долгое время генную терапию исключили из клинических испытаний. Сейчас к ней снова вернулись. Одобрены подходы к лечению с помощью генной терапии нескольких заболеваний в Европе и врожденной слепоты в США. Основной проблемой метода остается способ доставки новой ДНК в клетки. Для этого используются вирусы, у которых сохраняются способности проникать в клетки, но часть, вызывающая болезнь, заменяется транспортируемым геном. В новом исследовании была открыта молекула, которая способствует проникновению такого вируса в клетку.