Очередное генетическое заболевание, ранее считавшееся неизлечимым, научились побеждать американские ученые. На этот раз, генной атаке подверглось редкое наследственное заболевание амавроз Лебера, которое приводит к полной слепоте к 40 годам.
В эксперименте, отчет о котором опубликован в журнале The Lancet, приняли участие 12 пациентов от 8 до 44 лет. Суть лечения заключалась во введении в сетчатку безвредного аденовируса, несущего нормальные копии гена пигмента сетчатки, синтез которого был нарушен у пациентов.
Участники эксперимента хорошо перенесли процедуру. У всех было отмечено существенное увеличение светочувствительности, причем наиболее явные улучшения были достигнуты в группе самых юных пациентов.
Наиболее впечатляющими оказались результаты лечения
