Чума ХХ века спасает жизни?

Впервые в мире ученым удалось вылечить редкое генетическое заболевание — адренолейкодистрофию — с помощью ...вируса иммунодефицита человека. Побороть болезнь в некоторых случаях получается с помощью пересадки костного мозга. Однако подобрать подходящего донора чрезвычайно сложно, да и сама трансплантация — рискованная процедура.

Группа ученых во главе с Патриком Обуром решила использовать для лечения двоих 7-летних пациентов с ранней стадией адренолейкодистрофии их собственный костный мозг и вирус ВИЧ. Суть лечения заключалась во введении в клетки «обезвреженного» вируса (вектора), в который были «подсажены» нормальные копии гена, кодирующего необходимый белок. Генномодифицированный ВИЧ команда Обура и использовала в качестве вектора.

Медики взяли у пациентов стволовые клетки костного мозга и ввели в них нормальные гены. После курса химиотерапии измененные в лаборатории клетки были обратно введены в организм детей. Как и ожидалось, в первое время после проведенного лечения адренолейкодистрофия продолжала прогрессировать. Однако спустя 14—16 месяцев состояние пациентов стабилизировалось, и даже стал наблюдаться обратный процесс.