Управление по продуктам и лекарствам США одобрило к применению первое лекарство для этиологической терапии муковисцидоза.
До сих пор для лечения этого заболевания применялась только симптоматическая терапия. Американская фармакологическая компания Vertex Pharmaceuticals создала новый препарат, который получил название Kalydeco. Сообщается, что препарат улучшает работу гена CFTR, в частности, повышает вероятность открытия ионного канала под действием циклического аденозинмонофосфата и повышает ток ионов хлора через мембраны.
В проведенных экспериментах показатели функции легких у больных улучшились в среднем на 10%, пациенты набрали нормальный вес, кроме того, у них улучшилось самочувствие. Препарат выпускается в форме таблеток, которые надо принимать два раза в день. Лекарство одобрено FDA к применению у взрослых и детей старше 6 лет.
